¿Pueden los enfermos, la ciencia y la política, trabajar en el mismo bando?

En un provocativo artículo publicado por el New England Journal of Medicine, Bruce Chabner, MD, sostiene que nuestra creciente capacidad para incorporar a los subgrupos de pacientes a terapias basadas en el diagnóstico molecular y genético, requiere de cambios inmediatos y profundos en los protocolos y procedimientos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del gobierno de Estados Unidos.

En dicho artículo, su autor, el Dr, Chabner, exdirector de la División Nacional del Instituto de Tratamiento del Cáncer, plantea la conveniencia de disponer de un procedimiento acelerado de aplicación a este tipo de terapias. El Dr. Chabner, que trabaja en la actualidad en el Hospital General de Massachusetts, en su centro del cáncer, pone el acento en el éxito de terapias dirigidas utilizando los biomarcadores, que permiten identificar a los pacientes más propensos a beneficiares del tratamiento experimental PLX402 (enfermos con melanoma BRAF mutado),  y para los pacientes con fusión EML4-gen en el cáncer de pulmón.

En ambos casos, el tratamiento permitió avanzar rápidamente, de la fase 1 de ensayo a la fase 3, utilizando adecuadamente biomarcadores validados. Y sin embargo los tratamientos contra el cáncer requieren una media de siete años para completar los ensayos clínicos y obtener la correspondiente autorización de la FDA. El Dr. Chabner se lamenta de que el proceso, además de muy caro, es lento y suele necesitar dos o tres años más para consolidarse y sobrevivir como terapia.

Los ensayos de la fase 3 a su vez, además, siguen estando asignados a tratamientos estándar, privando a algunos pacientes del tratamiento experimental específico y personalizado, con biomarcadores, con una tasa de respuesta potencialmente mejor y de menor toxicidad.

Dado que ya existen, en la actualidad, procedimientos acelerados por parte de la FDA para para terapias de uso compasivo, el Dr, Chabner propone la conveniencia de incoporar dicha estrategia para el caso del cáncer si se logra definir los pacientes, su especificaciones, con una tasa de respuesta en los ensayos de fase 1. Parece obvio que el actual estatus plantea interrogantes importantes. Los pacientes con enfermedades incurables y biomarcadores de alta tasa de respuesta, lógicamente, quieren y presionan para acceder a las nuevas terapias.

La nueva era de la medicina molecular guiada, necesita una ruta administrativa más corta “teniendo en cuenta la capacidad de respuesta de los investigadores para definir los subgrupos de pacientes. Existiendo terapias que de forma significativa prolongan la vida de los pacientes, la FDA, propone el Dr. Chabner, debiera establecer normas flexibles que permitan la aprobación de forma acelerada de nuevos medicamentos a partir de la fase 1.

La medicina personalizada está demostrando su dramático impacto en la actual forma de concebir el ensayo clínico con sus protocolos correspondientes. El ensayo, el desarrollo y la financiación de la medicina personalizada plantea nuevos retos. El desafío fundamental, conseguir nuevos medicamentos y terapias que puedan salvar vidas antes de que sea demasiado tarde. La FDA tiene tiempo, los pacientes, no. ¿La seguridad y eficiencia que protege la FDA, en el actual estadio de la investigación y desarrollo de nuevos fármacos, debe ser revisada y flexibilizada? ¿Pueden los enfermos, la ciencia y la política, trabajar en el mismo bando? Esta es la cuestión que plantea el Dr. Chabner.

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Sobre el autor

Pilar Arca Miguélez es Doctora en Microbiología por la Unviersidad de Oviedo, y dirige Ampligen desde 1997