El Irinotecan tiene un estrecho rango terapéutico por lo que es muy frecuente que se produzcan efectos adversos graves: diarreas, mielosupresión, fiebre neutropénica y astenia.

El Irinotecan se utiliza para el tratamiento del Cáncer Colorrectal metastático (CCRm), Cáncer pulmonar de células pequeñas, Cáncer de mama y Linfoma No-Hodgkin, solo o en combinación con otros quimioterápicos. El Irinotecan es un profármaco inactivo que es convertido en el metabolito activo SN-38 por acción de una carboxilesterasa hepática. Actúa como inhibidor selectivo de la Topoisomerasa I involucrada en el proceso de replicación celular, de ahí que funcione eliminando preferentemente las células tumorales que tienen incrementada la síntesis de ADN. El SN-38 es inactivado por la acción de enzimas microsomales detoxificadoras de la clase II, las uridíndifosfatoglucoronosil transferasas (UGTs) de origen hepático (UGT1A1 y UGT1A9) y extrahepático (UGT1A7). El SN-38 una vez inactivado es eliminado por vía biliar y renal.